Zespół prof. Jacka Jemielitego z Uniwersytetu Warszawskiego dokonał jednej z największych komercjalizacji nauki w Polsce – zwiększenia trwałości mRNA, które daje nową nadzieję chorym na nowotwory.
Oprócz prof. Jemielitego z Centrum Nowych Technologii współautorami odkrycia są prof. Edward Darżynkiewicz i dr Joanna Kowalska z Wydziału Fizyki. Naukowcy rozwiązali kwestie nietrwałości mRNA i zwiększyli jego produktywność. To dwa przełomowe osiągnięcia w jednym odkryciu.
Odkrycie daje nową nadzieję milionom chorych na nowotwory, ludziom obciążonym wrodzonymi wadami genetycznymi i pacjentom oczekującym na autoprzeszczep lub regenerację uszkodzonych, brakujących tkanek. To nowy rozdział w opracowywaniu skutecznych szczepionek genetycznych pozwalających w niedalekiej przyszłości zwalczać m.in. nowotwory złośliwe.
Wynalazek powstał we współpracy zespołu z zagranicznymi partnerami: Uniwersytetem Stanowym w Luizjanie i działającą przy Uniwersytecie w Mainz firmą biotechnologiczną BioNTech.
Skuteczniejsza terapia
Od kilkudziesięciu lat naukowcy z całego świata próbują odkryć skuteczne metody terapii genowych w celu zwalczania m.in. śmiertelnych nowotworów i różnych chorób genetycznych. Gdy całościowo opisano cząsteczkę DNA człowieka, sądzono, że najlepszą metodą leczenia będzie naprawianie bezpośrednio w genotypie zidentyfikowanych mutacji.
Początkowo więc zastępowano w DNA wadliwe, zmutowane geny. Eksperymenty dowiodły jednak, że tego rodzaju terapie nie dają się w pełni kontrolować – o ile niekiedy udawało się trwale usunąć genetyczne przyczyny jednej choroby, równolegle pojawiały się niepożądane, często śmiertelne skutki uboczne.
Ingerencja w geny okazuje się zbyt niebezpieczna, ponieważ nie daje pełnej gwarancji zachowania sprawności funkcjonowania całego organizmu. Świat naukowy zorientował się, że w celu wywołania konkretnych efektów terapeutycznych zamiast ingerować w DNA, lepiej doskonalić metody syntezy określonych cząsteczek mRNA (wielokrotnie mniej złożonych od cząsteczek DNA) i dostarczania ich do komórek.
Zespół z UW odkrył analogiczne, uniwersalne końcówki cząsteczek mRNA (tzw. Kap 5’), które gwarantują większą trwałość mRNA w środowisku naturalnym komórek i pozwalają produkować większą liczbę pożądanych białek.
Wynalazek ma zastosowanie terapeutyczne:
- można go zastosować do produkcji udoskonalonych szczepionek przeciwnowotworowych,
- wspiera suplementację białek, których zbyt niski poziom powoduje różnorodne choroby,
- umożliwia przeprogramowywanie komórek macierzystych na potrzeby medycyny regeneracyjnej.
Globalne firmy farmaceutyczne
Konsorcjum (Uniwersytet Warszawski i Uniwersytet Stanowy w Luizjanie) zdawało sobie sprawę, że w procedurze zgłoszenia wniosku patentowego warto uwzględnić jak największy obszar geograficzny. Dlatego wnioski o ochronę patentową zgłoszono jednocześnie w Polsce i USA. Dla obu zgłoszeń została rozszerzona ochrona międzynarodowa w trybie PCT.
W 2011 roku Uniwersytet Warszawski i Louisiana State University podpisały umowę licencyjną z firmą BioNTech. Wkrótce rozpoczęły się pierwsze testy kliniczne. Wynalazek naukowców z UW okazał się na tyle przełomowy, że inwestor zdołał nim zainteresować globalny koncern farmaceutyczny i rozpoczął negocjacje o udzielenie sublicencji na dalsze badania kliniczne realizowane w dużej skali.
– Badania kliniczne pierwszej fazy, które dają bardzo obiecujące wyniki, pozwoliły na kooperację z olbrzymimi korporacjami farmaceutycznymi, a to powoduje, że nasz wynalazek za dwa, może trzy lata ma autentycznie szansę być stosowany w terapii przeciwnowotworowej – mówi prof. Jemielity.
W 2015 roku BioNTech udzielił sublicencji firmie farmaceutycznej Sanofi. Kontrakt był wart 300 mln dolarów. W 2016 roku BioNTech udzielił sublicencji kolejnej firmie – Genetech za 310 mln dolarów.
– Te pieniądze, to nie są zyski z jakiejkolwiek korporacji, bardzo proszę tak tego nie traktować. One umożliwią przeprowadzenie kolejnych faz badań klinicznych. To inwestycja – wyjaśnia prof. Jemielity.